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孤儿药市场转暖正在摆脱孤单

在全球各行各业知名人士的共同参与下,患有肌萎缩侧索硬化症(ALS)的人群受到了全球的关注,这同样也让更多的罕见病为人所知。

2014年,一项针对“渐冻人”的爱心接力活动“冰桶挑战”悄然从欧美开始盛行,转眼之间风靡全球,在全球各行各业知名人士的共同参与下,患有肌萎缩侧索硬化症(ALS)的人群受到了全球的关注,这同样也让更多的罕见病为人所知。

   根据世界卫生组织(WHO)给出的定义,罕见病指的是患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病,常见的有白血病、血友病、苯丙酮尿症、白化病、成骨不全症、戈谢病等。虽然不同国家对罕见病的认定标准存在一定差异,我国也尚无明确的定义,但是世界上已经确诊的罕见病就已经有近7000种,并且其中有80%都是遗传性疾病。

   而由于药物的开发需要成本,罕见病的药物研究成本太高,市场需求又太小,正常情况下药物开发难以收回成本,因此没有企业愿意研发和生产罕见病的药物,造成了药物种类的稀缺外加价格昂贵,罕见病的治疗药物也被称为孤儿药(Orphandrug)。

   目前,中国并没有一个官方的明确的罕见病定义,也没有一个明确的数字(发病率)来划分罕见病和普通病,加上无任何支持的国家政策,无医保报销,我国的罕见病治疗处于三无状态。

   而据不完全统计,我国的罕见病总患病人口约为1680万,其中95%的疾病没有治?#21697;?#27861;,而目前我国“孤儿药”的研发仍处于一片空白,罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口,结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药甚至无药可用。

   随着社会认知度提高、支持政策出台、诊断及治疗手段增多,罕见病领域风向正在转暖,孤儿药市场将迎来一个快速上升和高速发展的时代。

  探寻全球同步化途径的孤儿药策略

   今年10月份,FDA正式批准我国依生生物自主研发的YS-ON-001取得肝癌治疗的孤儿药资质,一旦获批上市,就将享有7年的美国市场独占期。事实上,利用孤儿药的地区差异,正是近年来很多企业全球化同步开发的策略之一,孤儿药相对宽松的准入条件和较短的审批时间,将成为我国药企走向世界的一条捷径。

   正如依生生物制药有限公司董事长兼CEO张译先生所说,从投资回报的角度来说,在美国开发孤儿药的好处体现在四个方面:开发费用低、定价高、盈利高、开发周期相对较短。另外,由于美国成熟的政策激励体制和受理审批程序,还有30多年来的孤儿药审批经验和全球最大的医疗市场,使得它成了孤儿药全球同步化开发策略实施的首选国家。

  孤儿药市场的前景?#27835;?/strong>

   1、世界各国相继出台激励政策

   为了鼓励开发商?#24230;?#36164;源开发孤儿药,各国均出台了一些研发生产激励政策。美国在1983年颁布了孤儿药法案,根据此法案,孤儿药可以获得快速审批、减免税?#36873;?#20813;除申报费用、研发补助和七年的市场独占权。在法案颁布之前,美国只有38个孤儿药,而在2011~2014年,FDA批准的所有创新药中孤儿药占了30%~40%,今年1月份FDA公布的数据中显示,2015年获批上市的孤儿药甚至达到了21种,占了2015年总数的47%。

   医疗保健水平已经处于世界最高水平的日本在1993年开始实施孤儿药发展计划,迄今为止已经有近200个孤儿药获批,而其中一般都是由国外公司研发的,足以说明国外公司在日本孤儿药研发获批上的成功。

   今年2月26日,CFDA发布了《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》,文件中明确表示,具有明显临床优势的药品?#19978;?#21463;注册申请优先审评审批。在其所举的代表性疾病中,罕见病赫然在?#23567;?#36825;无疑为中国孤儿药的研发与审批传递了一个良好的信号。

   2、低?#24230;搿?#39640;回报、开发周期短

   在新药研发中,6~8成的开销是花费在临床试验上,且往往需要数量庞大的病人来进行临床试验,不但?#24230;?#24040;大,而且周期很长(一般8~10年),风险也高。而孤儿药不但在研发过中有激励政策的经费支持,而且即时是在Ⅲ期临床试验中也只需要几十个病?#21496;?#26377;可能最终获批上市,大大降低了研发风险。

   此外,孤儿药的定价一般都很高,在欧美都有商业保险公司愿意买单,大大降低了风险。2015年年初,路透社相关数据显示,过去10年间孤儿药销售的年均增长率优于非孤儿药,且2015年全球十大最畅销药物中有七个是孤儿药。

   许多专业机构也都纷?#33258;?#27979;孤儿药市场将成为医药行业最盈利的板块之一,许多国际大型制药公司也纷?#36164;?#27700;孤儿药市场。

   3、巨大的市场空间

   目前,全球已有近400种孤儿药上市,另有450种药物在研发中。即使是在美国,绝大多数罕见病迄今仍然是无药可治,但这也显示孤儿药还有很大的市场空间。

  4、顺应精?#23478;?#23398;时代的理念和技术发展

   ?#38753;?#20110;基因测序、质谱?#27835;觥?#20449;息?#27835;?#31561;技术的告诉发展,很多人认为精准是将来罕见病治疗的主要模式,因此,这些技术也将快速推动孤儿药的研发。

  结语:

   孤儿药市场的发展对于罕见病患者乃至整个社会而言都是好事。但是中国尚未对罕见病进行明确定义,多数孤儿药价格偏高,并未纳入医保?#27573;В?#25152;以很多罕见病患者面临着“无药医”和“医不起”的无奈。解决这种困局,需要政府机构、非政府组织(NGO)、患者组织、医药企业等多方面共同努力。


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